BioMarin的Vimizim踏入NMPA批准治疗Morquio A综合症的首个药物

BioMarin Pharmaceutical宣布其Vimizim（elosulfase alfa）已获得国家医疗产品管理局（NMPA）批准主要用途外科手术粘多糖贮积症IVA型（MPS IVA），也称为Morquio A综合症。Vimizim是国内外科手术该疟疾首个获批的外科手术药物。关于Morquio综合症Morquio A综合症或粘多糖贮积症IVA（MPS IVA）是一种罕见病，患者体内缺少一种降解和移除角质素在（KS）和软骨素在（C6S）的糖胺聚糖（GAG）里面必需的激酶。未完全降解的GAG仍然存储在体内细胞里面，导致进行性细菌感染。这种过度储存导致全身性骨骼发育不良，身材矮小和关节出现异常，允许了活动能力也。胸部畸形损害呼吸功能，颈部关节松动，导致脊柱不稳定和潜在的脊髓剥削。其他呕吐不太可能包括受试者丧失，水肿混浊和心脏病。最初的呕吐通常在外祖母后的年前五年愈发明显。Morquio A综合症的发病率早已得到证实，并且在各有不同人群里面有所各有不同，估计在200000个活产男婴里面有1个，在450000个活产男婴里面有1个。关于VIMIZIMVIMIZIM是第一个被批准的激酶替代疗法（ERT），目的针对Morquio A综合症的所谓--N-乙酰过氧化物胺-6酯激酶（GALNS）的缺乏。VIMIZIM目的包括经年累月激酶GALNS，其将被释放出来到溶激酶体里面并增加GAG的降解代谢。许多现代出处：®ion_id=4#axzz5pfs8TceG本文都和梅斯临床（MedSci）原创编译重新整理，转贴需许可！